Al convegno Cell Factory, svoltosi presso il MIND lo scorso 30 Maggio, considerati i relatori di altissimo profilo nei settori scientifico, clinico e della salute pubblica, ho proposto una riflessione complementare: l’importanza strategica delle infrastrutture GMP per terapie avanzate non solo per i benefici ai pazienti, ma anche per il loro impatto sullo sviluppo economico, l’attrattività e la competitività di un territorio.
La presenza di cell factories autorizzate e operative, supportate da competenze tecniche, scientifiche, cliniche, regolatorie e industriali, genera benefici che vanno oltre la ricerca e la sanità. Queste strutture, infatti, sono destinate a diventare sempre più strategiche nei prossimi anni, rappresentando leve fondamentali per lo sviluppo di nuove tecnologie, l’attrazione di investimenti e il rafforzamento del posizionamento internazionale di interi ecosistemi territoriali.
Il settore delle terapie cellulari e geniche è in rapida espansione a livello globale: sono in aumento i prodotti in fase di sviluppo, le applicazioni cliniche, i trial attivi e gli investimenti sia pubblici che privati. Crescerà il numero di terapie che raggiungeranno l’autorizzazione regolatoria, tutte accomunate dalla necessità di accedere a infrastrutture GMP per i trials e la produzione.
Alcuni dati aiutano a comprendere la tendenza in atto:
- Attualmente, sono 6 le terapie CAR-T e 16 le terapie geniche autorizzate e disponibili sul mercato europeo.
- Negli ultimi tre anni, ogni anno hanno iniziato la sperimentazione clinica circa 100 nuove tecnologie CAR-T e quasi altrettante di terapie geniche.
- Oggi sono attivi circa 2.000 studi clinici su ATMP nel mondo, il doppio rispetto al 2019. Tutti richiedono infrastrutture GMP.
- Se inizialmente le CAR-T si applicavano solo a tumori del sangue, oggi si estendono ai tumori solidi e, più recentemente, alle malattie auto-immuni, con un primo trattamento già effettuato.
- Le CAR-T approvate in Europa sono proposte ad un prezzo commerciale di circa 300.000 euro per paziente, mentre alcune terapie geniche possono arrivare fino a 2 milioni. Tuttavia, la produzione in house presso strutture ospedaliere specializzate può abbattere drasticamente i costi: circa 80.000 euro per paziente, evitando la dipendenza da fornitori esterni.
- Inoltre, è evidente come la prevista crescita di scala non sia compatibile con gli attuali processi manuali: automatizzazione e robotizzazione saranno fondamentali per abbattere i costi e rendere sostenibile la diffusione della medicina personalizzata. Questa evoluzione è già iniziata e richiederà investimenti consistenti.
I territori sprovvisti di facilities GMP approvate saranno costretti a restare follower: dovranno acquistare le terapie a prezzo pieno, inviando le cellule dei pazienti all’estero per poi reinfonderle in loco.
Al contrario, i territori dotati di infrastrutture e competenze potranno diventare leader e protagonisti attivi, potranno essere al contempo centri di profitto e di costo, con vantaggi multipli:
- Offrire cure direttamente presso i propri centri, a costi ridotti e con maggiore autonomia.
- Sviluppare ricerca interna.
- Fornire servizi per la sperimentazione clinica in risposta alla crescente domanda di trial.
- Operare come CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization).
- Collaborare con l’industria per sviluppare soluzioni tecnologiche per l’automazione.
Naturalmente, ci sono anche rischi da considerare:
- La carenza di personale specializzato. Alcuni Paesi si sono già attivati: nel Regno Unito, ad esempio, il numero di operatori formati è passato da 3.000 nel 2019 a 6.000 oggi, con l’obiettivo di raggiungere i 15.000 nel 2026. In Australia, il governo ha avviato un importante piano formativo presso la Monash University, con il coinvolgimento di partner industriali.
- Il rischio di obsolescenza legato allo sviluppo delle terapie eterologhe, che utilizzano cellule di donatori. Occorre valutare con attenzione se gli investimenti in infrastrutture per terapie autologhe resteranno sostenibili nel medio-lungo periodo.
In questo contesto, durante il convegno è emerso con chiarezza che la Lombardia possiede tutti i requisiti per assumere un ruolo di leadership nello sviluppo delle terapie avanzate, grazie anche alle competenze già presenti al San Gerardo di Monza, al Policlinico di Pavia, al San Raffaele e al Papa Giovanni di Bergamo.
Disporre tempestivamente di infrastrutture GMP e costruire attorno ad esse un ecosistema multidisciplinare sarà cruciale. Il MIND, con la sua dimensione e il suo sistema di relazioni e partnerships, potrebbe rappresentare il luogo ideale per una facility centralizzata, sostenibile anche grazie ai servizi di ricerca clinica e CDMO.
La realizzazione di una cell factory richiede anni, quindi bisogna agire presto. Solo così potremo posizionarci tra i protagonisti di un’evoluzione scientifica e industriale che sta già ridisegnando il futuro della salute, a patto di valutare con attenzione scenario, rischi, soluzioni progettuali, partnerships e business models.
FITT, con la sua rete di competenze e capacità organizzativa, è a disposizione per supportare sia la fase di valutazione dell’opportunità, sia l’eventuale successiva progettazione.
Marco Baccanti
Direttore Generale
FITT – Fondazione Innovazione e Trasferimento Tecnologico